2030年的研发远景

2030年的研发 远景 重塑创新未来 成为2030年研发领域领跑 者 颠覆造就成长 系列报告 在行业生产力下滑这一背景之下 个性化医疗的兴起和新参与者 的加入带来颠覆性变革的同时 也令研发领域的风险状况日益呈 现变化莫测的态势 生命科学公司的高级管理者们因而需要从根 本上重新审视研发方法 到2030年 生命科学公司将采用聚焦外 包 资源共享和先进技术的方法手段 而顶尖的生命科学公司此 刻就需未雨绸缪 深入了解此种趋势 以为未来做好准备 Roger van denHeuvel 毕马威美国 Dr Hilary Thomas 毕马威英国 SaurabhSancheti 毕马威全球服务业务 Anne JulieVerhaeghe 毕马威比利时毕马威中国 K 不断演进的格局 前所未有的变革将颠覆研发生态系统 不断攀升的研发成本和日益缩短的产品生命周期 在高风险的共同作用下 将对生命科学公司的投 资与回报带来负面影响 此外 随着个性化医疗 的日益普及 人们对包括特定适应症和罕见疾病 在内的小众群体的日益关注 以及适用患者群体 的微缩 长久以来作为生命科学公司摇钱树的 重磅炸弹 疗法时代正迎来终结 而政府 保 险公司和患者对药品定价透明度的诉求也日渐突 出 同时 随着医疗保健需求的增长和预算的削 减 降低成本与价格已成为生命科学公司当前面 临的一大挑战 针对定价压力 研发上的优化不 失为一种应对手段 研发领域已经发生了根本性的变化 并有望在 2030年呈现完全不同的局面 毕马威战略专家 预计 在研发生态系统中 研发将不再由传统的 利益相关者把控 相反 技术公司 临床研究组 织 CRO 学者和 或各方参与者间合作的影 响力将有所上升 研发过程也将在很大程度上由 内部主导型流程转为外化流程 1虚拟的价值链 协者 VVCO 为毕马威在 Pharma Outlook 2030 2报告中提出的新兴制药行业原型 将很 快开始提供核心研发服务 与此同时 CRO将成为研发价值链中的独立利 益相关者 到2030年 我们预计将出现3种主 要的研发公司原型 技术公司 技术型CRO和 以项目为中心的参与者 3 融资模式的变化也将驱动未来研发领域的去中 心化 我们预计到2030年 研发融资将可通过 多个医疗保健行业利益相关者间的成本和资源 共享实现 从而降低研发成本 CRO和行业参 与者间的股权式合作关系将缓解研发财务负担 并提升创新和成本效益 此外 针对药物研发 的众筹融资将加速药物研发进程 并在各利益 相关者甚至更为广泛的公众间分散财务风险 为了推动创新 培养可持续的研发能力 以及 在市场中立于不败之地 公司当前需要进行根 本性的变革 并适应新的市场动态 虚拟价值链协调者虚拟价值链协调者 尽管最终交付的是十分真实的产品或服务 VVCO实际上是一种无形的参与者 他们以数据形式提供 虚拟价值 并以 虚拟 的方式创造各种解决方案 他们是整个研发过程中的数据功能和资源提 供方 掌握着与客户关系 患者群体 治疗决策和相应结果相关的各类数据 并在患者治疗全程负责 整合供应商服务 2019毕马威企业咨询 中国 有限公司 中国外商独资企业 是与瑞士实体 毕马威国际合作组织 毕马威国际 相关联的独立成员所网络中的成员 版权所 有 不得转载 2 2 2030年的研发远景 201020112020201320142016 1 降低研发风险所面临的压力 不断攀升的研发成本 冗长的研发周期及难以预测的成功 率为生命科学公司带来研发投资报酬率方面的下行压力 面临研发运营成本不断上升的同时 公司还需不断补充研发渠道并开 发创新疗法 尽管通过采取积极措施 包括重组全球业务 剥离产品 组合中的非核心部分以及外包部分流程 整个行业仍举步维艰 由于 疾病治疗及治愈的需求未得到满足 上个世纪中期的压力表现为政府 机构批准药物所面临的负担 因而 在20世纪50年代 扣除通货膨胀 后的每10亿美元的研发支出 就有约80种新药得到批准 4然而 随着 医疗保健的发展 填补市场缺口的压力逐渐转移到生命科学公司身上 为向相关利益相关者证明其产品价值 生命科学公司必须做出更多努 力 有迹象表明 在1950年至2010年间 每款经批准的新药物的成本 大约每9年翻一番 而且与20世纪70年代相比 现阶段的候选药物在临 床试验中更有可能遭遇失败 2010年至2017年 全球研发支出的复合 年增长率 CAGR 为3 6 超过全球处方药销售额 其中 后者的同 期复合年增长率仅为2 0 5 图表图表1 1 不断下降的研发生产力 不断下降的研发生产力 20102010 20172017 单位 单位 1010亿亿美元美元 6 a 800 750 700 650 200 150 100 全球处方药销售额 CAGR2 0 全球研发支出CAGR3 6 2030年的研发远景 3 3 2030年 3大驱动力量将彻底颠覆研发格局 2019毕马威企业咨询 中国 有限公司 中国外商独资企业 是与瑞士实体 毕马威国际合作组织 毕马威 国际 相关联的独立成员所网络中的成员 版权所有 不得转载 随着创新治疗领域细分日益明显 潜在患者人数 显著下降 从而导致这一风险进一步升级 全球 制药公司100强所服务的患者人数中位数已从 2010年的690 000人减少到2014年的146 000人 9 这一局面与激烈的竞争及较短的市场独占时间共 同作用 对投资回报率和盈利能力产生了负面影 响 2017年 制药研发领域的内部收益率 IRR 已低于资本成本 且预计在未来2 3年内将下跌 至零点 10在过去40年中 每10亿美元研发投资 中得到商业化的药品数量已缩减了近30倍 从而 导致制药行业中目前的投资回报率仅为约3 2 11 所有这些因素都促使行业参与者寻求可降低投资 风险的策略 图表3 制药研发的投资回报率12 30 25 20 15 10 5 0 199 0 199 5 200 0 200 5 2010201 5 202 0 2017年 内 部收益率 IRR 已低 于资本成本 180 160 140 120 100 80 60 40 20 0 800 700 600 500 400 300 200 100 0 2017 93 5 6 5 7 7 7 7 9 0 9 6 10 4 10 3 92 3 92 3 91 0 90 4 89 6 89 7 全球处方药销售额 全球制药研发支出 200520072009201120132015 全球制药研发支出 单位 10亿美元 仿制药的销售额 单位 10亿美元 全球品牌药品销售额 单位 10亿美元 转向个性化解决方案 目前 医疗行业的发展轨迹正从以 生产 广泛适用 的产品为导向制 造重磅炸弹级产品 转向提供更为个性化的医 疗解决方案 长期以来 制药公司一直专注于 打造重磅炸弹级产品 因为此类药品作为重复 创收的主要来源 可带来相当可观的销售规模 而 组学 技术也将为我们带来益处 蛋白质 组学 基因组学和代谢组学 甚至放射组学领 域的最新进展使我们能够在诊断和治疗两个层 次上了解疾病的分子基础 同样重要的是 为 诊断 疾病进展和治愈 缓解提供预测值的生物 标志物日益增多 在今天 研发已更多地聚焦 分层医学 基于疾病亚型的目标患者亚组 人 口统计学 风险和生物标志物 以及其他类型 的个人需求 制造商也正致力于开发定制产品 和个性化解决方案 13 2 2019毕马威企业咨询 中国 有限公司 中国外商独资企业 是与瑞士实体 毕马威国际合作组织 毕马威国际 相关联的独立成员所网络中的成员 版权所 有 不得转载 4 2030年的研发远景 此外 在2005年至2017年期间 全球研发支出持 续增长 而同期 在全球处方药销售额中 仿制 药的销售额从约6 增加至约10 7这凸显了研 发生产力的下降 以及制药公司转型的需要 图表2 处方药销售额份额下降及研发支出增长 2005 2017 单位 10亿美元 8 对来自电子健康记录 移动应用程序 诊断 基 因组学以及数据分析工具的真实数据的访问将有 助于进一步推动个性化治疗方案的开发 价值链将随之从推动模式转变为推拉模式 目前 财务 业务和运营模式并不能为更为个性化的 产品提供经济和运营支持 研发模式变革因而 将变得十分必要 图表4 从传统的重磅炸弹级药品转为精准药品模式 毕马威分析结果 重磅炸弹级产品重磅炸弹级产品 针对患者群体的重磅炸弹级药品 的研发基于 疾病亚型 人口统计资料 风险状况 生物标记物 广泛适用的 药品 从前从前 疗法 重磅 炸弹级药品 不良事件 无效果 有效果 多样化的中间模式多样化的中间模式 针对患者群体的重磅炸弹级药 品和特药的研发基于 疾病亚型 人口统计资料 针对特定 和目标患者 的药品 现在现在 疗法 特药及重 磅炸弹药品 有 无效果 精准药品模式精准药品模式 针对个别患者的诊断治疗的研 发基于 基因组学 生活方式和喜好 电子健康记录 EHR 依从性 个性化药品 未来未来 个性化药品将对每 位患者 消费者产 生效果 2019毕马威企业咨询 中国 有限公司 中国外商独资企业 是与瑞士实体 毕马威国际合作组织 毕马威国际 相关联的独立成员所网络中的成员 版权所 有 不得转载 2030年的研发远景 5 随着治疗目标群体的精确化和药品的个性化 随机对照试验长期 以来的权威地位将不可避免地因患者群体缩减而受到挑战 当前 混合试验模式已然涌现 该模式借助相关技术进行远程监 控 可方便患者参与其中 同时较少地干扰患者生活 这使得在 更广泛的地区内招募更多患者成为可能 预计这种趋势还将持续 最大的虚拟临床试验 即与PCORI 患者导向医疗效果研究所 开展的ADAPTABLE研究已于2014年启动 主要针对阿司匹林剂量 水平对心脏病患者的影响 该项研究通过PCORnet的电子健康记 录招募了15 000名患者 并将患者视作临床研究合作伙伴 为该 领域树立了新的范例 14展望未来 虚拟试验模式将成为常态 CRO和数据平台将进一步发展 以支持此类活动 临床试验将变得更加聚焦 因为试验所招募的患者群体将不可避 免地变小 但随着更优生物标记物的不断发现 试验终点也将更 加准确 科技创新风靡科技创新风靡云涌云涌 一系列新功能和平台技术正在不断涌现 并推动整个研发 领域的变革 细胞 基因和组织工程等领域的最新科学技 术将在医疗模式中扮演越来越重要的角色 15目前 人们正在研究使 用干细胞疗法来减少甚至消除心脏病学和神经病学等领域的手术需求 而基因分型则有助于根据人们的基因预测罹患某些疾病的倾向 与基 因编辑技术相结合 基因组学有望在推动研发领域转型 发现新疗法 及以治疗疗法取代现有疗法方面发挥重要作用 3 2019毕马威企业咨询 中国 有限公司 中国外商独资企业 是与瑞士实体 毕马威国际合作组织 毕 马威国际 相关联的独立成员所网络中的成员 版权所有 不得转载 6 2030年的研发远景 人们对创新技术的接受程度日益提升 加 速审批的新途径不断得到开辟 而监管程 序也日益走向国际化 如适应性试验和开 放式标签注册等临床试验审批方法的变化 这些变化表明监管思维模式正在发生转变 而监管审批的证据要求与批准后跟进之间 的关系也更加平衡 21世纪治愈法案 中的诸多条款都旨在 改善数据共享 加快对RMx审批 并通过 更好地反映现实治疗和效果的严格方法推 进患者信息录入的科学性 19 该领域的最高监管机构 美国食品和药物 管理局 FDA 已经允许将非美国研究 的数据作为审批基础 以支持大多数机构 向一系列共同标准靠拢这一趋势 如研究 设计 统计方法的使用技术 以及 突破 性 适应症和技术的优先次序 虽然监管风险态势正朝着正确的方向发展 但仍然明显落后于新技术的涌现速度 分子生物学持续快速发展 从而将使更多的靶点 得以发现 体外研发模式将日益完善 不仅可以 加速研发进程 还可以提高成本效益及准确度 例如 中脑 基于干细胞的 培养皿中的大脑 在以动物大脑作为替换物用于临床前试验方面显 示出巨大潜力